速递|胆管癌新药NUC-1031(Acelarin)获快速通道指定,有望克服吉西他滨耐药

根据NuCanaplc的公告，FDA于2021年9月29日授予NUC-1031(Acelarin)快速通道指定，作为晚期胆道癌患者一线治疗的潜在选择。

NUC-1031是一种吉西他滨的化学修饰物，旨在用于克服吉西他滨的耐药机制。该药物由吉西他滨和氨基磷酸酯两个部分组成，能够不依赖核苷转运进入癌细胞，血浆稳定性高于吉西他滨。

该指定基于Ⅲ期NuTide:121试验的部分结果，该实验对比NUC-1031+顺铂和吉西他滨+顺铂两种方案一线治疗胆管癌的疗效。

根据目前已经公开的初步结果，NUC-1031+顺铂方案治疗，在23例已经完成了至少2个治疗周期的患者当中，整体缓解率为13%，疾病控制率为83%。

胆管癌:仅次于胰腺癌的"小癌王"

胆管癌又称胆道癌，虽然不像胰腺癌那样被冠以“癌中之王”的恶名，但胆管癌同样是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，所有患者的5年生存率仅约5%。

胆管癌患者可以说是对于新药最为翘首以盼的一部分患者。长期以来，胆管癌的治疗非常依赖手术，但患者术后3年复发率高达惊人的85%。胆管癌的晚期药物治疗方案效果也不理想，标准一线化疗(吉西他滨+顺铂)的中位总生存期仅约1年，二线化疗(FOLFOX)的中位总生存期仅6.2个月。无法接受手术切除的患者，5年生存率一度低至0。

近几年，胆管癌的靶向治疗发展迅速。FGFR1/2/3/4、IDH1、RET、NTRK等等，多个热门靶点的新药已经公布了治疗胆管癌的最新成果。

对于胆管癌患者来说，参与临床试验已经成为了一种突破常规的、有希望延长生存期的选择。希望尝试的患者可以咨询全球肿瘤医生网医学部了解详情，或将病历资料及联系方式发送至招募中心邮箱(doctorjona0404@gmail.com)进行申请。